明德生物(Mendel Bio)是一家专注于罕见病领域的生物技术公司,致力于发现和开发治疗该领域疾病的新药物。
罕见病是指患病率低于200,000人的疾病。尽管每种罕见病的发病率低,但由于存在超过7,000种罕见病,全球罕见病的患病人数已经超过了4亿。
明德生物的核心技术是基于独特的基因编辑平台,该平台可针对特定疾病缺陷的基因进行定向修改。我们利用这项技术,开发了一些治疗罕见病的药物,并积极探索更多治疗手段。
目前,我们正在开发一种针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因编辑药物MNB-101。SMA是一种情况危急的儿童疾病,该药物具有潜力成为该疾病的首个基因治疗药物。
明德生物是一家年轻的公司,但我们的梦想并不小。我们秉承“从患者出发”的理念,不断研究和探索,希望为世界各地的罕见病患者带来更多可行的治疗方案。